El peligroso precedente del nuevo fármaco para el Alzheimer: la política entra en la FDA



La actualidad en Alicantur Noticias

La FDA (Administración Federal de Medicamentos) es el organismo responsable de aprobar y regular nuevos medicamentos en los Estados Unidos. Sus decisiones y directrices normativas tienen tanto peso que a menudo se utilizan en todo el mundo.. La credibilidad de la Agencia se basa, en gran medida, en el procedimiento integral que rige el proceso de aprobación de un nuevo medicamento. Este proceso se basa en un análisis riguroso de la evidencia clínica disponible para cada fármaco que justifica su utilidad terapéutica ante los posibles riesgos que puede conllevar.

En este sentido, la Agencia no se ve afectada por la presión de vestíbulo Los farmacéuticos o la presión de los medios, o al menos no debería serlo.

Una polémica cura para la enfermedad de Alzheimer

Sin embargo, a principios de junio, y después de casi dos décadas sin haber aprobado ningún fármaco para el Alzheimer, Aducanumab aprobado por la FDA de la empresa Biogen. El Alzheimer es una de las enfermedades más extendidas y devastadoras que existen en la actualidad. Desafortunadamente, ninguno de los medicamentos disponibles hasta la fecha cambia significativamente el pronóstico de la enfermedad. Esto se debe, en parte, al profundo desconocimiento que existe sobre las causas que lo originan y su posterior desarrollo..

La aprobación de Aducanumab ha suscitado una interesante polémica en el sector, por lo que destacaré 3 motivos.

Utilidad clínica bastante ambigua

En primer lugar, y la razón más importante, el debate gira en torno a la cuestión de su mecanismo de acción. El aducanumab es un fármaco que intenta detener el depósito de placa en el cerebro de una sustancia conocida como beta-amiloide, un tipo de proteína. Si es cierto que este dato es propio de la enfermedad, y está ligado al deterioro cognitivo que padecen los pacientes con Alzheimer, la realidad es que aún se desconoce el proceso que lo origina y condiciona su progresión. De hecho, otros fármacos que actúan sobre este tipo de placa tienen un impacto clínico mínimo en la evolución de la enfermedad.

En este caso, aunque las pruebas realizadas por Biogen mostraron una reducción significativa de estas placas en las pruebas de imagen, no ocurrió lo mismo en términos clínicos. donde los cambios cognitivos no fueron relevantes. Además, durante las pruebas, es importante efectos adversos como trastornos cerebrales relacionados con edema cerebral y microhemorragias en el 30-40% de los pacientes, lo que provocó la interrupción del tratamiento en muchos de ellos.

Una metodología muy cuestionable

En segundo lugar, y desde un punto de vista regulatorio, también hubo déficits notables en el proceso de aprobación desarrollado por la FDA. El más notable fue el Terminación anticipada de Biogen de los dos ensayos clínicos de fase III necesario.

Esta decisión se tomó cuando un comité independiente revisó los datos de estos estudios y concluyó que Aducanumab no mostró utilidad terapéutica. A pesar de esto, y sin completar ninguno de los estudios, Biogen presentó análisis retrospectivos basados ​​en subgrupos de pacientes a la FDA para argumentar la posible utilidad clínica de este medicamento. Si bien este enfoque puede parecer razonable, la realidad es que es la metodología tiende a presentar distorsiones significativas y a llevar a conclusiones incorrectas. Tanto es así que las acciones de la FDA han generado sorpresa e indignación en muchos círculos académicos, clínicos y corporativos.

Costos insostenibles para la mayoría

Por último, pero no menos importante, encontramos la cuestión del precio e impacto que esto puede tener en un sistema de salud pública extremadamente frágil, como es el americano. Recordemos que en EEUU, a diferencia de Europa, existe un mercado libre en el sector farmacéutico y, por tanto, los precios de los nuevos fármacos no están controlados por el estado. Si es precisamente este marco el que permite que la innovación florezca, al mismo tiempo obliga a los proveedores, privados o públicos (Medicare, Medicaid), a asumir costes que en ocasiones pueden ser muy elevados. En este caso, Aducanumab saldrá a la venta a un costo de $ 56,000 al año por cada paciente de Alzheimer, una enfermedad cuya prevalencia se triplicará en los próximos cincuenta años.

Vale la pena considerar si presionar a un sistema de salud pública débil como el estadounidense, con medicamentos costosos y cuya utilidad clínica es, en el mejor de los casos, ambigua., no pudo ser contraproducente para la Agencia y, en última instancia, el ecosistema que la creó.

Todas estas razones sugeridas sugieren que la FDA fue influenciada por presiones políticas o de otro tipo, sentando un precedente que muchos consideran peligroso. No hay duda de que el Alzheimer es una enfermedad devastadora y que se necesitan soluciones. Sin emabargo, alejarse de la evidencia científica y, en última instancia, del paciente, socavará la credibilidad de la que es, de hecho, la agencia reguladora de medicamentos más importante de Occidente.

Sobre el autor: El Dr. Armando Cuesta es Licenciado en Medicina y Cirugía por la Universidad Complutense de Madrid. Hizo un postdoctorado en el Departamento de Neurociencia de la Escuela de Medicina Icahn en Mount Sinai (Nueva York, NY, EUA) y ejerció como médico en varios hospitales estadounidenses en Nueva York. Tiene experiencia en la industria farmacéutica en el desarrollo de ensayos clínicos en Estados Unidos. Es el fundador de Ilana Capital y gerente de Abante Biotech, primer fondo de inversión español cotizado en el área de Ciencias de la Vida.