Premio Nobel de Química para los creadores de la edición del genoma



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Premio Nobel de Quimica para los creadores de la edicion

La francesa Emmanuelle Charpentier y la estadounidense Jennifer Doudna ganaron el Premio Nobel de Química 2020 «por el desarrollo de un método de edición genómica», como anunció hoy la Real Academia de Ciencias de Suecia.

Ambos investigadores recibieron premios por desarrollar la técnica de edición genómica CRISPR / Cas9, que funciona como unas tijeras moleculares que permiten encontrar y cortar (Cas9) cualquier secuencia del código genético de cualquier animal, planta o microbio (CRISPR). La Academia enfatizó que esta tecnología es «revolucionaria» para las ciencias de la vida, ayuda a desarrollar nuevos tratamientos contra el cáncer y puede hacer realidad el tratamiento de muchas enfermedades genéticas hereditarias.

Como explica Doudna (Washington DC 1964) en su libro, esta técnica da a los humanos la capacidad de dirigir la evolución de su especie por primera vez. Una lágrima en la creación (Alianza). CRISPR abre un camino lleno de dilemas éticos al permitirle organizar el ADN no solo de los individuos existentes sino también de las generaciones futuras. En 2018, CRISPR permitió la creación de los primeros bebés humanos modificados genéticamente en un experimento delirante en el que fue sentenciado a tres años de prisión por el científico chino He-Jiankui. Hace apenas unas semanas, un comité internacional de científicos advirtió que aunque CRISPR es «todavía» una técnica insegura, en algunos casos la regulación genética legal de las personas es probablemente inminente.

El comité del Nobel excluyó a otros científicos que contribuyeron al descubrimiento de CRISPR, el sistema inmunológico utilizado por muchos microbios para identificar virus y descomponerlos usando tijeras moleculares hechas de proteínas Cas. Entre ellos se encuentra el español Francis Mojica, quien estudió e incluso nombró CRISPR en microbios aislados de las salinas de Santa Pola en 1992.

El genoma de un ser vivo es una lista de miles de millones de letras de ADN que contienen toda la información necesaria para producir proteínas que le permiten moverse, respirar y alimentarse. Mojica descubrió que el genoma de los microbios de Alicante está lleno de palíndromos: equivalentes a nombres que se leen al revés como Ana. Había cadenas de letras de ADN entre ellos.

En 2003, Mojica sugirió que estos palíndromos y sus espaciadores posiblemente tengan una función protectora. Posteriormente se supo que existe un catálogo de las secuencias genéticas de los virus que los microbios incorporaron a su ADN para identificarlos. Cuando esto sucede, producen una secuencia genética complementaria a la del virus y se adhiere a él como una cremallera e inicia el proceso molecular para que las tijeras Cas corten los fragmentos genéticos virales, deteniendo la infección. Era un sistema inmunológico bacteriano, pero su descubrimiento fue negado por las principales revistas científicas. «Nuevo e importante». Hace dos años Mojica inventó el acrónimo de CRISPR «repeticiones palindrómicas cortas agrupadas ya intervalos regulares». Como recuerda burlonamente el genetista Lluís Montoliu en su libro, su pareja le advirtió que CRISPR le venía como un perro. Edición de genes: cortar, pegar y colorear. Mojica mencionó su nombre a su colega Ruud Jansen de la Universidad de Utrecht y publicado por primera vez Acepto parcialmente el préstamo de Mojica.

«Es una gran noticia», explica Mojica desde su despacho de la Universidad de Alicante. “Le di a luz, le di un nombre y ahora le conceden el Nobel; Me da vida. ”El investigador admite que es muy difícil dar un Nobel a CRISPR en general, porque al menos 30 científicos que participan en diferentes momentos deben ser reconocidos. La academia optó por enfocarse en la herramienta específica. Fueron los primeros en publicarlo, pero Feng Zhang y George Church fueron los que demostraron que podían editar el genoma de células eucariotas y de mamíferos. Entonces, si miras un poco antes o un poco después, Mojica, quien asume que su carrera Nobel termina aquí, dice: «Esta es una solución tan válida como las demás».

El comité del Nobel reconoce que en 2011 Emmanuelle Charpentier (Juvisy-sur-Orge, 1968) descubrió una secuencia de ARN que es la molécula mediadora en las bacterias que lee el ADN y lo convierte en proteína. Streptococcus pyogenes Es muy importante que el microbio corte el ADN del virus y lo inactive. Ese mismo año, los franceses comenzaron a colaborar con Jennifer Doudna, experta en ARN de la Universidad de California en Berkeley. Ese año y el año siguiente, inspirados por el sistema inmunológico microbiano, crearon CRISPR / Cas9, que consta de dos secuencias de ARN cuyo propósito es encontrar y unir la secuencia exacta de ADN diana y las tijeras Cas9 que la cortan. Ellos detalles enviados Ciencias En el verano de 2012. Potencialmente, dijeron, esta herramienta hizo posible editar ADN con gran precisión y facilidad.

En la práctica, esta tecnología funciona como un editor de texto. Después de cortar el ADN con CRISPR / Cas9, el mecanismo endógeno de la célula repara el corte. «Esta máquina se puede utilizar a nuestro favor y obligarla a proporcionar los cambios que queremos en el ADN, por ejemplo la variante mutada, para proporcionar la versión correcta de un gen productor de enfermedad», dijo Miguel Ángel Moreno Mateos, investigador del Centro Andaluz. Biología del desarrollo colaborando con Doudna en el desarrollo de una nueva tijera molecular llamada Cas12a. “Se trata sin duda de una revolución en la biología con prácticas inimaginables en una amplia variedad de campos como la agricultura, la ganadería y por supuesto la medicina, incluida la lucha contra el covid-19 hasta hace unos años”, añade.

CRISPR se ha utilizado para corregir enfermedades hereditarias en embriones humanos, se está estudiando como tratamiento para enfermedades de la sangre causadas por mutaciones en un solo gen y ha demostrado un éxito temprano en la regulación de las células inmunitarias de los pacientes para que puedan combatir tumores incurables. Los equipos de dos premios Nobel se han atascado en una guerra de patentes con sus homólogos estadounidenses debido a los posibles beneficios millonarios que CRISPR puede aportar.

La técnica se desarrolló para editar el genoma humano de forma mucho más segura. Doudna y muchos otros equipos están trabajando actualmente en el uso de CRISPR para desarrollar diagnósticos rápidos de coronavirus e incluso sistemas que pueden eliminarlo. En este caso, utilizan unas tijeras moleculares que no cortan el ADN, sino el ARN, la molécula a partir de la cual se fabrica el genoma del SARS-CoV-2.

En la conferencia de prensa que anunció el premio, un periodista chino le preguntó a Charpentier: «¿Estás hablando con Dios?» Él respondió por teléfono: “Me enseñaron católico cuando era niño, pero ahora mi religión es la ciencia. Creo en lo que hago como científico porque muestra el lado bueno de la naturaleza. CRISPR nos mostró que podemos utilizar los mecanismos de la vida para ayudar a la sociedad. «