Terapias a la carta para enfermedades ahora incurables



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Barcelona acoge el primer centro de investigación de España dedicado a la odisea de las terapias avanzadas. El laboratorio trabaja con células madre, tejidos artificiales y terapias bajo demanda para brindar tratamiento a los hospitales públicos de todo el país.

Hay dolores que se pueden curar simplemente tomando ibuprofeno; una droga que se produce a gran escala para aliviar el dolor de muchos. También hay trastornos que, ante la falta de una cura definitiva, acuden a los laboratorios en busca de un «tratamiento a la carta» que algún día salve vidas. Pero el camino para encontrar un nuevo fármaco, ponerlo a prueba y prepararlo para ir donde se necesita no es fácil. Más si es enfermedades raras (o raras) que afectan solo a un pequeño número de pacientes. Pero en Barcelona hay un laboratorio que está dispuesto a afrontar esta odisea. Abrigado en los pasillos de la Universidad de Barcelona, el primer centro de investigación de España dedicado a la odisea de terapias avanzadas explica cómo trabajamos para encontrar curas para enfermedades ahora incurables.

«En ‘Creatio’ trabajamos en un archivo tratamiento con células madre para la enfermedad de Huntington, la ‘hermana pequeña’ del Parkinson, en la producción de inmunoterapias CAR-T y también en proyectos de bioimpresión para generar tejidos artificiales que se puede utilizar para tratar pacientes «, resume Josep M. Canals, director del centro, como ejemplo de algunos de los muchos proyectos en los que está trabajando su equipo. Recuerde, por ejemplo, cuando España aprobó la primera inmunoterapia contra la leucemia Su lab se ha encargado de crear el componente que impulsa su funcionamiento.

Estas sofisticadas terapias se investigan en el laboratorio y se aplican, gota a gota, en Hospitales públicos como la Clínica y Sant Pau, en Barcelona; La Paz y el Doce de Octubre, en Madrid, y la Clínica de la Universidad de Navarra. En muchos casos, son la única (o última) opción para los pacientes con estas afecciones. Si estos mismos productos se desarrollaran en el ámbito privado, como en el caso de Estados Unidos, el precio de la terapia aumentaría en varias dimensiones. Y no solo por el refinamiento de estos tratamientos, sino porque cada uno de ellos está diseñado individualmente. basado en las células del paciente.

«Trabajar con estas terapias es muy caro, sí. Pero cuando se trata de costos, la pregunta más importante es: ¿Cuánto cuesta una vida humana? Porque si se puede salvar la vida de un paciente con estas terapias, el precio se vuelve relativo «, reflexiona Canals en una conversación con este diario». También nos gusta pensar que cuanta más investigación y mayor avance en este tipo de tratamientos, más económico será producirlos. El objetivo es que estos tratamientos pioneros sean accesibles para todos ”, añade el científico.

Trabajar con estas terapias es muy caro, sí. Pero si hablamos de costos, la pregunta más importante es: ¿cuánto vale una vida humana?

Josep M. Canals, director de «Creatio»

Salas blancas, laboratorios, clínicas y viceversa

Ubicado en el ala sur de la Facultad de Medicina y resguardado tras la imponente imagen de unas celdas, aparece ‘Creatio’ con 300 metros cuadrados de salas blancas dedicada a la investigación y validación de terapias de vanguardia. Todo lo que sucede dentro de sus fronteras está controlado por una lupa. Una cortina de aire, una alfombra adhesiva y un vestidor para vestirse vestidos blancos y botas separar el exterior del espacio esterilizado. A diferencia de lo que podría suceder en una fábrica de ibuprofeno, por ejemplo, este laboratorio trabaja con materia viva. Entonces la máxima es mantener un lugar estéril porque de lo contrario los cultivos celulares podrían arruinarse.

La búsqueda de un nuevo tratamiento, explican los investigadores de «Creatio», comienza sobre el papel. Con estudios teóricos. Luego pasamos a los tubos de ensayo de la investigación preclínica y los estudios en modelos animales. Y si todo funciona como debería, entonces el tratamiento llega a los hospitales en una etapa experimental. Pero el proceso no termina ahí. «En este tipo de terapia, el trabajo de laboratorio y el trabajo clínico van de la mano. Si hay progreso en un área, se mueve rápidamente a la otra. Avanzamos con mucha cautela, de forma más paulatina que con otro tipo de tratamientos, porque el proceso es mucho más complicado ”, explica Canals.

Progresamos de forma más paulatina que otro tipo de tratamientos porque el proceso es mucho más complicado

Para mostrar un botón. Una de las formas más prometedoras de buscar Tratamiento de la enfermedad de HuntingtonPor ejemplo, propone el uso de trasplantes de células madre para regenerar circuitos neuronales dañados. Sin embargo, el éxito de este enfoque depende no solo del tratamiento en sí, sino del paciente y del estadio de la enfermedad. Para que esto funcione, los investigadores deben monitorear la condición de cada persona y planificar cada paso del proceso. Si algo anda mal, tiene que volver atrás, ver qué anda mal e intentarlo de nuevo. «Hacer un estudio a gran escala con este tipo de terapia es prácticamente imposible. Por eso hablamos de ello pruebas en cinco, diez o treinta pacientes como máximo«dice el neurocientífico.

Lo mismo ocurre, por ejemplo, con en estudio de la primera vacuna experimental contra el sida. El laboratorio de Barcelona, ​​primer centro de todo el país en recibir la autorización de la Agencia Española de Medicamentos (AEMPS) para la producción de terapias contra este devastador virus, trabaja en el estudio de este fármaco desde 2016. El compuesto mezcla una versión inactivada del virus con las células del paciente. Si funciona, los afectados por la enfermedad podría prescindir de la terapia antirretroviral de por vida. Por supuesto, antes de que los científicos reclamen la victoria, todavía hay mucha investigación por hacer.

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El futuro de estas terapias no depende solo de la investigación. Para que algún día estos tratamientos puedan llegar a todo el mundo, dice Canals, se necesitará la industria farmacéutica para entrar en juego. “En España necesitamos más colaboración entre la academia y el sector privado. Si no tenemos terapias de vanguardia en los laboratorios que no se pueden producir en masa porque no ha habido una buena comunicación desde el principio ”, concluye el científico, no sería la primera vez, de hecho, que el futuro de una terapia prometedora se ha resuelto por la imposibilidad de trasladar su producción a escala industrial. de el futuro Bueno, se están acercando cada vez más, solo hay que apostar por ello.

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