Usan terapia génica y una nueva proteína sensible a la luz para restaurar la visión en ratones



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Madrid

Actualizado:

Una proteína sensible a la luz recientemente desarrollada llamada opsina MCO1 restaura la visión en ratones ciegos cuando se une a las células bipolares de la retina mediante terapia génica, informan los investigadores en la revista. «Terapia genética de la naturaleza».

Él Instituto Nacional del Ojo, que es parte de Institutos Nacionales de Salud de los Estados Unidos, concedido una beca de investigación en De la innovación de las pequeñas empresas al nanoscopio, empresa de desarrollo de MCO1. La compañía planea realizar un ensayo clínico en los Estados Unidos a finales de este año.

Los resultados de Nanoscopio muestran que los ratones totalmente ciegos, lo que significa que no tienen percepción de la luz, recuperan función significativa y visión de la retina después del tratamiento. Los estudios descritos en el informe mostraron que los ratones tratados eran significativamente más rápidos en pruebas visuales estandarizadas, como navegar por laberintos y detectar cambios en el movimiento.

los opsinas Son proteína que envían señales a otras células como parte de una cascada de señales esenciales para la percepción visual. En un ojo normal, las opsinas se expresan mediante fotorreceptores de bastones y conos en la retina.

Cuando se activan con la luz, los fotorreceptores emiten impulsos y envían una señal a través de otras neuronas en la retina, el nervio óptico y luego a las neuronas del cerebro.

«La belleza de nuestra estrategia es su simplicidad», explica Samarendra Mohanty, fundador de Nanoscope y autor correspondiente de un informe. «

Varias enfermedades oculares comunes, como la degeneración macular relacionada con la edad y la retinitis pigmentosa, dañan los fotorreceptores y deterioran la visión. Pero aunque es posible que los fotorreceptores ya no funcionen plenamente, otras neuronas de la retina, incluida una clase de células llamadas células bipolares, permanecen intactas.

Los investigadores han identificado una forma en que las células bipolares asumen parte del trabajo de los fotorreceptores dañados.

«La belleza de nuestra estrategia es su simplicidad», explica Samarendra Mohanty, fundador de Nanoscope y autor correspondiente de un informe sobre el estudio del ratón que aparece hoy en Terapia génica de la naturaleza.

Las células bipolares se encuentran aguas abajo de los fotorreceptores, por lo que cuando el gen de opsina MCO1 se agrega a las células bipolares en una retina con fotorreceptores que no funcionan, se restablece la sensibilidad a la luz. «

La estrategia podría superar los desafíos plagados de otros enfoques para la regeneración de la retina, según los investigadores. Hasta ahora, la terapia de reemplazo génico ha funcionado principalmente en enfermedades raras que dejan los fotorreceptores intactos, como Luxurna para la amaurosis congénita de Leber.

Ojos biónicos, como una prótesis de retina. Argus II, requieren cirugía invasiva y hardware portátil. Otras terapias de reemplazo de opsina requieren una intensificación de la luz para alcanzar el umbral requerido para la transducción de señales. Pero la luz brillante corre el riesgo de dañar aún más la retina.

La terapia con nanoscopio requiere una sola inyección en el ojo y no requiere hardware

La terapia con nanoscopio requiere una sola inyección en el ojo y no requiere hardware. MCO1 es sensible a la luz ambiental, por lo que no es necesario iluminar el ojo con luz intensa. Y la terapia MCO1 podría tratar una gama más amplia de enfermedades degenerativas de la retina, ya que no se requiere la supervivencia de los fotorreceptores.

Los investigadores no encontraron problemas de seguridad en los ratones tratados. Los análisis de sangre y tejidos no revelaron signos de inflamación debido al tratamiento y la terapia no tuvo efectos fuera del objetivo: solo las células bipolares expresaron opsina MCO1.

En el mejor de los casos, la terapia podría ayudar a los pacientes a lograr una visión de 20/60, según los investigadores, aunque no se sabe cómo se comparará la visión restaurada con la visión normal.

«Un estudio clínico en personas nos ayudará a comprender cómo la señalización a través de las células bipolares afecta la calidad de la visión; por ejemplo, qué tan bien los ojos tratados pueden detectar objetos que se mueven rápidamente», dice Subrata Batabyal, autor principal del estudio. Es probable que la terapia se limite al tratamiento de pacientes con enfermedad grave de la retina.

Si este enfoque optogenético que utiliza células almacenadas en la retina degenerada puede ser eficaz para restaurar la visión en humanos más allá de la percepción de la luz, podría ofrecer una alternativa viable al enfoque protésico retiniano para personas con retinosis pigmentaria en etapa avanzada «, agrega PaekGyu Lee, gerente del programa NEI para el programa de Investigación en Innovación para Pequeñas Empresas.

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